e-POSTA : bilgi@hakanozgul.com.tr

Türk Nöroloji Derneği’ne Açık Mektup: Bilimin Sınırlarına Geri Dönün!

19.01.2018 tarihli ve “Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu’nun Spinal Musküler Atrofi Tedavisi ile İlgili Görüşü” serlevhalı duyurunuzu büyük bir şaşkınlık ve hayal kırıklığı ile okudum. Şaşkınlığımın ve hayal kırıklığımın nedeni ise; ne ara bu kadar bilimden, bilimsel metotlardan, akıldan, vicdandan, insani değerlerden uzaklaştığınızla ilgilidir. Zira yapılan açıklama yukarıda saydığım değerlerden uzak ve son derece onur kırıcıdır. Hangi cesaretle böyle bir duyuru yayımladığınız ise başka bir bilimin konusudur. Bunların detaylarını sizlere madde madde ispatlayarak yazacak ve bilimin değerlerine tekrar dönmenizi salık vereceğim.

Benim gibi duyurunuzu okuyan ancak iktidarınızın gücünden çekinerek söz söyleyemeyenleri anlayışla karşılıyorum. Ancak biliniz ki, hasta ve onlarla beraber yaşayan aileler, duyurunuzda belirttiğiniz hususları kabul etmiyor ve misliyle iade ediyor.
Meseleye geçersek:

1- “Bir kısım dominant nörolog tarafından” kaleme alınıp yazıldığı düşünülen 108 kelimelik açıklamanızı red ediyorum! Zira hiçbir bilimsel değeri olmayan, yanlış bilgiler içeren, halkı yanlış yönlendiren, sözde duyurunuzun her cümlesi okumadan, araştırmadan, incelemeden hazırlanmıştır. “Bilim, ifadeleri gözlemle kontrol edilerek yanlışlanabilecek düşünce sistemidir. Eğer yanlışlayabileceğiniz olgular varsa bunu açık ve ancak bilimsel metotlarla yapmak, en azından öyleymiş gibi davranmak durumundasınız. Dolayısıyla bilim, yılda bir kez toplanıp, kongre çantası vererek, sürpriz hediyeler dağıtmaktan daha fazla çabayı gerektirir.

Mesela öğrenmek istiyorum ki, duyurunuzu yazmadan önce konu ile ilgili kaç bilimsel makale okudunuz? Sahasına yabancı olduğunuz genetik hakkında kaç bilim insanıyla istişare ettiniz? Size katılmayanların karşı gerekçeleri nelerdi? Ne zamandan beridir bir ilacı kullanıp kullanmama konusunda oylama yapılıyor? Bilimsel olguların kabulü ya da reddi ne zamandan beridir parmak hesabına döndü?

2- Yaklaşık bir yıl, bir ay önce FDA, 8 ay kadar önce de EMA’nın onayladığı ilaç hakkında, kasaba sohbetinde dahi ileri sürülemeyecek ciddiyetle ifade ettiğiniz düşünceler için minnettar olmamızı mı beklemektesiniz? Derin sessizliğinizi bozdunuz, lütfettiniz… Biz yaşamlarımızda mücadele ortaya koyarak ve hatta ölerek geçirirken, bir yıl sonra, erken bir zamanda (!?) açıklamanız çok manidardı. Sizi bu zahmete soktuğumuz için özür de bekliyor olmalısınız.

Bakınız, duyuruda neler yazmışsınız:

3- “Bu tedavilerin yeni olması ve hastalarımızın da gündemini işgal etmeleri nedeni ile bu oturumlar sonucunda katılımcıların ortak görüşünü paylaşmak istedik:

Diyorsunuz ki, yeni biri tedavi var, doktorların ve hastaların gündemi işgal etmekte olduğu için bu duyuruyu yayımladık. Bilimsel merak, okuma, inceleme, araştırma, bilgi ve sonrasında fikir sahibi olma konularını nasıl geçtiğinizi anlamak mümkün değil. Daha başlarken amacınızı bu açıklıkta sunduğunuz için çok mutlu oldum. Dilerseniz, buyurursanız, mesele hakkında daha fazla konuşmayız ve gündem düşürebiliriz. Bunu doğrudan, dolanmadan isteseydiniz en azından mertçe olurdu.

4- “Aralık 2016 tarihinde nusinersen FDA onayı almış

EMA da onayladı. Bu bilgi niçin halktan gizlenmekte? Eksik bilgi edinilerek ve bilmeden yazılmışsa düzeltmek bize düşmemeliydi. EMA onayı Türkiye için çok önemli değil mi? Bu bilgiyi öğrenmenin bu kadar zor olmadığı düşünülürse, gizlemenin kararını belki bir gün açıklarsınız.

5- “tüm dünyada az sayıda çocuk hastada (toplamda 200’den az hastada) kullanılmıştır.

Bugün için, sadece Türkiye’deki kullanıcı sayısı 180, dünya da ise 3 bini geçmiştir. Biogen tarafından 31 Aralık 2017 tarihinde 2017 yılı finansal raporu yayınlandı. https://seekingalpha.com/article/4140237-biogen-inc-2017-q4-results-earnings-call-slides adresindeki bu raporda 21 numaralı slaytta Spinraza’yı kullanan hastalara dair istatistikler vardır. Burada 280’i EAP kapsamında olmak üzere toplam 2.920 hastanın ilacı aldığı belirtilmektedir. Ayrıca dipnotta 300’den fazla hastanın devam eden “uzatma klinik çalışmalarına” (extension study) kayıtlı olduğu belirtiliyor. Bunların toplamı 3.200’ü geçmektedir. Dolaysıyla verdiğiniz bilgi ne yazık ki doğru değildir. Üstelik nasıl bir farazi ile yazıldığını anlamak da mümkün değildir.

spinraza_kullanan_sayilar

6- “Deneyim bir kaç yıl ile sınırlıdır.

Örneğin bir tedavinin geçerli olabilmesi için bilimsel bir süre var mıdır? Varsa kaç yıldır? Birkaç yıl dediğiniz deneyimin 7 yıl olduğunu da mı bilmiyorsunuz? Önceki adı ISIS-SMNRx, ticari adı ise Spinraza olan Nusinersen adlı ilacın 2011 ve sonrasında yürütülen denemelerine ait makaleler ve sunumlar yayımlandı. Haberiniz nasıl olmadı? Okumadınız mı? Bilgiye erişim konusunda destek sağlayabileceğimi de belirtmek isterim.

7- “Her ne kadar FDA onayı sırasında SMA tipleri arasında ayrım yapılmamışsa da erişkin SMA’da kullanımına dair bir çalışma yoktur.

FDA ve EMA’da ve de bu ilacı onaylayan bilim insanlarından daha fazlasını bildiğini düşünenler yanılgı içindedir. Örneğin dünyada bu ilacı kullananların %20’si 17 yaşın üstündedir. Öte yandan bilimsel makaleler ortada durmaktadır. İşte örnekleri:

a) İlacın 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yapılan denemelerinin 1. fazına dair makalenin adı: “Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMNRx) in children with spinal muscular atrophy”, American Academy of Neurology, February 2016

b) İlacın 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yapılan denemelerinin 1. ve 2. fazlarına dair bir sunumun adı da: “Nusinersen in treatment-naïve patients with later-onset spinal muscular atrophy (SMA): efficacy results from a phase 1b/2a multicentre study (CS2) and its open-label extension (CS12)”, 21st International Congress of the World Muscle Society 4–8 October, 2016 Granada, Spain.

c) İlacın 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yapılan denemelerinin bitiminin ardından American Academy of Neurology kongresinde 2017 yılı Nisan ayında yapılan sunumun adı: “Efficacy and Safety of Nusinersen in Children With Later-Onset Spinal Muscular Atrophy (SMA)”, End of Study Results From the Phase 3 CHERISH Study

Ayrıca bu sunumda özetlenen 3. faz sonuçlarının New England Journal of Medicine (NEJM) dergisinde önümüzdeki aylarda makale olarak yayınlanması bekleniyor.

c) Denemelere katılan hastaların sayısı:

Infantile-onset
3. Faz Tip-1: 121
2. Faz Tip-1: 21
Later-onset
3. Faz Tip-2 ve Tip-3: 126
2. Faz Tip-2 ve Tip-3: 34
1. Faz Tip-2 ve Tip-3: 28
Karışık:
2. Faz Tip -1 veya Tip-2: 21

Toplam 351 eder ki, bildiğiniz yanıldığınıza yetmiyor.

8- “Tedavi maliyeti çok çok yüksek olan bu ilacın

Hastalar, engelliler çekmediler bu mantıktan çektikleri kadar. Yıllardır sadece tıbbi endikasyonlar gereği kullanmamız gereken medikal araç gereçleri bu mantıkla insanların kullanımına sunmak, reddedilmedi mi hekim kararıyla? Doktorlar ne zamandan beridir maliye müfettişliğine soyunur oldu? Bir doktor uygulayacağı tedavi ya da yöntemin bilimsel ve mesleki bilgilere göre değerlendirmesi gerekirken, tedavinin masrafını nasıl değerlendirme konusu yapabilir? En kutsal ve vazgeçilmez olan yaşam hakkını tartışmaya açmak kimin hakkı ve hatta haddi olabilir? Bu düşünce yaklaşımının yapısı o kadar ilkeldir ki, öjeni dediğimiz kavramın alt sancılarını barındırdığı çok açıktır.

İnsanlık adına hem de hekim kararıyla işlenen suçları örtmek için kullanılan mazeret, vicdani, ahlaki ve insani değerlerden uzak olduğu kadar olduğu kadar acımasız ve son derece çirkindir. İnsanlık adına yapılan bu hak gaspı hangi literatürde okutulmaktadır, hangi okulda beyinlere nakşedilmiştir?

Yıllarca ücreti sebebiyle, ihtiyaçları karşılayabilecek özelliklerde bir tekerlekli sandalyeyi bile bizleri layık bulmadınız. SUT’ta yayımlanan kısıtlamaların önemli bir bölümünde hekim marifeti ve iradesi olmadığını kim söyleyebilir? Sahi halkın menfaati, üstün yararı sizin için pek kıymetliyse, 10 dakikalık özel muayenede alınan fahiş ücretleri, skolyoz ameliyatlarıyla vergi rekortmeni olan hekimleri de anmak ister misiniz?

9- “etkisinin belirsiz ve uzun vadeli yan etkilerinin ise henüz tam bilinmemesi nedeni ile

Yukarıda yazdığımız açıklamalar bu iddiayı doğrulamamaktadır. Zira bilimin hakim olduğu ülkelerin hiçbirinde etkisi üzerine tartışma dahi yoktur.

Sonuç itibariyle, bir kısım azınlıktaki nörolog tarafından ciddiyetsizce hazırlanan açıklamanızı reddediyoruz. Sizleri, akademik / bilimsel araştırma şöyle dursun, en azından yapılan bilimsel araştırmalara saygı duymaya, gerçeklerle bağdaşmayan duyurunuzu kaldırmaya ve bilimsel gerçeklere uygun yayınlar yapmaya ve  davet ediyorum.

Hakan Özgül

TND_SMA

Yazar Hakan Özgül